近日，北京大學(xué)未來技術(shù)學(xué)院院長肖瑞平教授在央視《開講啦》節(jié)目中，提到子宮內(nèi)膜異位癥（下稱：“內(nèi)異癥”）給患者生活帶來的困擾，并介紹了一款處在臨床研發(fā)中的新藥，引發(fā)關(guān)注。

在節(jié)目中，肖瑞平提及，她的女兒飽受內(nèi)異癥引發(fā)的痛經(jīng)折磨，有時(shí)會在床上打滾好幾個小時(shí)，吃6片止痛片都無濟(jì)于事。當(dāng)下，肖瑞平團(tuán)隊(duì)研發(fā)的一款HMI-115新藥已完成二期臨床試驗(yàn)，該藥物副作用較小，不影響雌激素、孕激素和主要的性激素，且已得到國家藥品監(jiān)督管理局突破療法的認(rèn)證。

12月22日，肖瑞平在接受新京報(bào)記者專訪時(shí)表示，全球約有1.9億婦女為內(nèi)異癥患者，這意味著，全球約十分之一的女性都深受此病的困擾，這些患者里包括她自己的女兒，以及不少家人朋友，“親眼目睹她們所受的痛苦，作為女性，作為母親，我感同身受。”

以下是新京報(bào)記者與肖瑞平的對話：

“婦女健康領(lǐng)域存在大量未被滿足的臨床需求”

新京報(bào)：痛經(jīng)的誘因就是子宮內(nèi)膜異位癥嗎？能否介紹一下這種癥狀？

肖瑞平：有些痛經(jīng)是原發(fā)性的，不是因?yàn)樽訉m內(nèi)膜異位癥；但超過一半的痛經(jīng)是內(nèi)異癥誘發(fā)的，一般都是嚴(yán)重痛經(jīng)，同時(shí)很多患者伴發(fā)非經(jīng)期盆腔痛，以及性交痛。

新京報(bào)：為什么子宮內(nèi)膜異位癥又被稱為“不死的癌癥”？

肖瑞平：子宮內(nèi)膜異位癥的病理表現(xiàn)就是子宮內(nèi)膜組織出現(xiàn)在不應(yīng)該出現(xiàn)的腹腔部位，就像癌癥細(xì)胞出現(xiàn)在不應(yīng)該出現(xiàn)的地方，引起病灶與疼痛。雖然不致命，但是很難根治，因此被稱為不死的癌癥。

新京報(bào)：你是從什么時(shí)候開始關(guān)注子宮內(nèi)膜異位癥的治療方法的？為什么會關(guān)注這個領(lǐng)域？

肖瑞平：十年前，也就是2014年，我在北京大學(xué)分子醫(yī)學(xué)研究所（現(xiàn)已納入北京大學(xué)未來技術(shù)學(xué)院）開始合作研究HMI-115新藥及其適應(yīng)癥子宮內(nèi)膜異位癥。子宮內(nèi)膜異位癥是一種十分常見的婦科疾病，全球約有1.9億婦女為內(nèi)異癥患者，內(nèi)異癥的主要癥狀包括嚴(yán)重的痛經(jīng)、盆腔痛、性交痛及不孕，嚴(yán)重影響著病人的生活質(zhì)量，但是一直沒有很好的藥物面世，存在著大量未被滿足的醫(yī)療需求。

新京報(bào)：研發(fā)這個藥物是你本來就有的計(jì)劃，還是女兒的情況促使你這么做呢？

肖瑞平：全球約有1.9億婦女為內(nèi)異癥患者，這意味著全球約十分之一的女性都深受此病痛所困，這些患者里當(dāng)然也包括我自己的女兒，以及不少家人朋友，親眼目睹她們所受的痛苦，作為女性，作為母親，我感同身受。

新京報(bào)：你的研究領(lǐng)域是心血管與代謝疾病的治療靶點(diǎn)及大分子藥物AI設(shè)計(jì)，跟痛經(jīng)研究有交集部分嗎？

肖瑞平：過去幾十年，我的研究領(lǐng)域一直是心血管與代謝疾病治療。婦女健康領(lǐng)域存在大量未被滿足的臨床需求，十多年前我也開始在這一領(lǐng)域投入大量心血和時(shí)間，除了子宮內(nèi)膜異位癥，我們也即將開啟一項(xiàng)以女性患者為主的偏頭痛的臨床研究。

新京報(bào)：在藥物研發(fā)上，從科研人員、母親、女性三種不同的角色出發(fā)，你會有哪些不同的考慮？聚焦的點(diǎn)有哪些重合和側(cè)重的地方？

肖瑞平：作為醫(yī)學(xué)科研人員，從病理機(jī)制到藥物靶點(diǎn)，聚焦的是如何解決尚未滿足的醫(yī)療需求；作為母親，是心疼自己的孩子，希望能夠幫助孩子解除病痛；同為女性，我看到有很多的女性同胞為疾病所困，但目前并沒有很好的藥物，我也希望盡綿薄之力，真正解決廣大女性病患的痛苦。

新藥已完成臨床二期試驗(yàn)

新京報(bào)：目前藥物研發(fā)處于哪個階段？臨床反饋如何？

肖瑞平：目前完成臨床二期，準(zhǔn)備進(jìn)入臨床三期，臨床二期的中期分析結(jié)果顯示，HMI-115在12周治療期內(nèi)對中度至重度子宮內(nèi)膜異位癥相關(guān)疼痛的治療展現(xiàn)了良好的安全性和有效性。臨床試驗(yàn)研究者反饋非常積極，患者脫落率非常低，表示患者很愿意使用HMI-115.

新京報(bào)：截至目前，藥物研發(fā)過程中遇到過的最大挑戰(zhàn)和困難是什么，最后是如何克服的？

肖瑞平：藥物研發(fā)特別是新藥研發(fā)，充滿艱難險(xiǎn)阻。從早期疾病的病理機(jī)制和分子機(jī)制探索，體內(nèi)外藥效模型建立、治療劑量和療程的探索，藥品生產(chǎn)到臨床試驗(yàn)過程，每一步都充滿了極大的不確定性。

新藥研發(fā)本身的臨床試驗(yàn)也非常具有挑戰(zhàn)性，病人招募不容易，需要說服研究者接受這種新機(jī)制的藥物，患者及家屬有時(shí)也會存在疑慮，一開始的招募進(jìn)度相對緩慢。臨床研究團(tuán)隊(duì)一起花了大量的時(shí)間和工作，說服臨床試驗(yàn)研究者和患者，積極加入我們的臨床試驗(yàn)，按時(shí)完成患者入組。

新京報(bào)：可否簡單介紹一下你們的治療方案？

肖瑞平：這個二期臨床試驗(yàn)，旨在證明阻斷泌乳素信號通路能夠治療子宮內(nèi)膜異位癥，試驗(yàn)在中國、美國和波蘭進(jìn)行，入組了超過100名患者，三個治療組，一個安慰劑組，進(jìn)行藥物皮下注射，每兩周一次，治療12周，觀察患者痛經(jīng)和非經(jīng)期盆腔痛的改善。

新京報(bào)：這一方案緩解子宮內(nèi)膜異位癥引起的痛經(jīng)的原理是什么？與常規(guī)的止痛藥有什么不同？是如何“對癥下藥”的？

肖瑞平：研究發(fā)現(xiàn)，泌乳素信號通路激活會引起并惡化子宮內(nèi)膜異位癥，主要是通過激活異位內(nèi)膜細(xì)胞增殖；過度激活免疫系統(tǒng)引起炎癥；并敏化痛感神經(jīng)使得疼痛加劇。HMI-115阻斷泌乳素信號通路，因此阻斷子宮內(nèi)膜異位癥以上多方面的病理機(jī)制。而常規(guī)鎮(zhèn)痛藥只能對癥暫時(shí)緩解疼痛。

新京報(bào)：較之其他方案，這一款藥物有哪些亮點(diǎn)和特別之處？

肖瑞平：其他治療方案主要是激素治療，包括口服避孕藥，孕酮類藥等，這些藥物都抑制排卵，致使患者在治療期間無法受孕；另外，這些藥物都會抑制雌激素，引發(fā)更年期副作用，包括抑郁、骨質(zhì)流失、潮熱出汗，患者無法長期使用這些藥；而HMI-115繞過了雌激素、孕激素，不會抑制排卵與經(jīng)期，不會引發(fā)更年期副作用。這款新藥預(yù)計(jì)最早2027年才能上市。